Talasemi major tanılı hastalarda kemik iliği nakil hazırlığı ve sonuçları

Abstract

Amaç: Bu çalışma talasemi majorlü çocuk hastalarımızın dosyalarına kemik iliği transplantasyonu (KİT) ile ilgili not konup konmadığı, bunun için verici taraması ve uygun verici bulunsun veya bulunmasın KİT yapılıp yapılmadığı komplikasyonları ortaya koymak. Material ve Metod: Sağlık Bilimleri Ünivesitesi İstanbul Kanuni Sağlık ve Uygulama Merkezi Çocuk Hematoloji Onkoloji Poliklinik arşivinde talasemi major tanılı 190 hastanın dosyası geriye dönük olarak tarandı. Düzenli takip ve tedaviye gelmeyen 88 hasta dosyası çalışmadan çıkarıldı, geriye kalan 102 hastadan KİT yapılanlar ile yapılmayanların demografik, laboratuar ve KİT bilgileri ve komplikasyonlar SPSS programına girilerek karşılaştırıldı. Bulgular: Hastalarımızın 60'ı (%59) erkek, 42'si (%41) kız, ortanca yaş ve değer aralığı 9 (1 – 25), ortanca takip süresi 42.9 ay (1 – 285) idi, 28 hastanın dosyasında KİT ile ilgili nota rastlanmadı, 36 hastada uygun vericinin bulunmadığı, 38 hastada ise KİT yapıldığı saptandı. KİT yapılan ve yapılmayanlarda sırasıyla ortalama hemoglobin değeri ve standart sapması 8.3 ± 0.68 gr/L, 8.3 ± 0.67 gr/L (p = 0.768), ortanca ferritin değeri 1751 ng/mL (350 – 4000), 1300 ng/mL (396 – 4000) (p = 0.149) olarak saptandı. Tam uyumlu kardeş vericiden 24, tam uyumlu akraba vericiden 8, tam uyumlu akraba dışı vericiden 5 hastaya KİT yapılmıştı, nakillerin yıllara göre dağılım incelendiğinde, yaklaşık %50 si 2015 den sonra bunların büyük ekseriyeti 2017 yılında yapılmıştı. Nakile gidenlerde komplikasyon gitmeyenlere göre anlamlı derecede yüksekti (p = 0.002), ayrıca kardeş dışı nakillerde komplikasyon odds oranı 6.7 (%95 güven aralığı 1.4 – 32) kat artmaktaydı. Ortanca KİT yapılma yaşı 6.5 (0.2 – 16.5), akut komplikasyon %43, kronik komplikasyon %35; 1 (%3) hastamız akut böbrek yetmezliğinden kaybedilmişti. Akut komplikasyon tam uyumlu kardeşten yapılan KİT hastalarında %28, akraba dışı tam uyumlu vericiden yapılanlarda %50 oranında gözlenmiştir. Kronik komplikasyonlar incelendiğinde ise kardeş tam uyumlu vericiden yapılanlarda %17, akraba dışı tam uyumlularda %75 oranında kronik komplikasyon gözlenmişti.Sonuç: Merkezimizde tedavi ve takip edilen hasta sahiplerinin yaklaşık üçte ikisine zamanında KİT ile ilgili bilginin verildiği ve dosyalarına bu konuda not konduğu, verici taramasının yapıldığı, bunların yaklaşık yarısında uygun vericinin bulunup KİT'e yönlendirildiği, özellikle kardeş dışı nakillerde komplikasyon ihtimali önemli düzeyde artmaktadır.Anahtar kelimeler: Beta talasemi major, kemik iliği transplantasyonu, komplikasyon, kronik komplikasyon.

SUMMARYPurpose: The aim of the study is to determine whether it was noted on thalassemia majör patient files about bone marrow transplantation (BMT), maked a donor screen and, whether donor was found or not the donor underwent transplatation and to determine the complications of the patients whole the process.Material and Methods: The records of 190 patients diagnosed with thalassemia major were retrospectively reviewed in the archives Pediatric Hematology Oncology Policlinic of the Istanbul Kanuni Center of Health and Practice of the Health Sciences University. Eighty-eight patients who did not attend regular follow-up and treatment were excluded from the study, and demographic, laboratory and BMT data and complications of the remaining 102 patients were screened, data was uploaded and compared withthe SPSS statistics program. Results: Sixty (59%) of our patients were male, 42 (41%) were female, median age and value range was 9 (1-25), and median follow-up period was 42.9 months (1- 285), there was no note about BMT in 28 patients' files, 36 patients had no suitable donors and 38 patients had BMT. Mean hemoglobin value and standard deviation were 8.3 ± 0.68 gr/L in patients with BMT, 8.3 ± 0.67 gr/L in patients without BMT were found (p = 0.768). The median ferritin levels were found 1751 ng/mL (350 - 4000) in those with BMT and 1300 ng/mL (396 - 4000) in those without, there was no significantly differences (p=0.149). Hematopoietic stem cell transplantation was performed to 24 patients from matched sibling donors, 8 patients from matched related donor, and 5 patients from matched unrelated donor, examined distribution by years, approximately 50% of them are after 2015, made mainly in 2017. Complications of patients with transplantation were significantly higher (p = 0.002), and the complication odds increased 6.7 (95% confidence interval 1.4 - 32) times in non-sibling transplantations. The median age of BMT was 6.5 (0.2 - 16.5), acute complication was %43, chronic complication was %35, and 1 (3%) of patients died from acute renal failure. Acute complication was seen in 28% of BMT patients from matched sibling donors and 50% from matched unrelated donors. When the chronic complications were examined, it was observed that 17% of them were matched sibling donors and 75% of them were unrelated donors.Conclusion: Approximately two-thirds of the patients treated and followed-up in our center are informed about timely BMT and notes on their files, donor screening is performed, suitable donors are found for about half of these, and directed to the BMT, and the probability of complications in non-sibling transplantations increases significantly.Keywords: Beta thalassemia major, bone marrow transplantation, adverse effects, long term adverse effects