Nöroblastom: Klinik özellikler ve tedavi sonuçları

Abstract

ÖZETG. Burça Aydın. Nöroblastom: klinik özellikler ve tedavi sonuçları.Pediatrik Onkoloji yan dal ihtisas tezi. Ankara. 2007.Nöroblastom klinik ve biyolojik özellikleri nedeniyle birbirinden çok farklı seyirgösterebilen, bu özelliği nedeniyle halen araştırılmaya devam edilen özel birtümördür. Yaşam hızları erken evre hastalıkta ve bebeklerde %100'e ulaşmasınarağmen, ileri yaşta ve metastatik hastalıkta en iyi serilerde ancak %40civarındadır. Bu tez çalışmasında kliniğimizde izlenmiş 523 hastanın geriye dönükolarak analizi yapılmış ve klinik risk faktörlerinin değerlendirilmesi amaçlanmıştır.Analize yeni tanı almış ve kliniğimizde tedavi edilmiş 523 hasta alındı; buhastaların ortanca yaşı 3.0 yıl (0.01-18) ve erkek/kız oranı 1.3 bulundu. Hastaların462'si nöroblastom, 38'i ganglionöroblastom ve 23'ü ganglionörom tanısı ileizlendi. Primer tümör bölgeleri karın, göğüs içi, pelvis, boyun ve diğerleri için,sırasıyla %72.2, %14.9, %3.8, %3.2 ve %5.9 idi. Yüzde 6 hasta evre 1, %9.8 hastaevre 2, %26.6 hasta evre 3, %51.4 hasta evre 4 ve %6.2 hasta evre 4S nöroblastomtanısı ile tedavi edildi. Hastalarımızın 10 yıllık olaysız ve genel yaşam hızları %26 ve%29.1, evrelere göre genel yaşam hızları evre 1, 2, 3, 4 ve 4S için sırasıyla %100,%75.8, %34.1, %6.5 ve %61.6 bulundu. Tek değişkenli yaşam analizlerindehistopatolojik tip (p<0.0001), yaş (p<0.0001), başvuru yılı (p<0.0001), evre(p<0.0001), tutulum yeri (p<0.0001), cerrahi rezektabilite (p<0.0001), kemoterapiprotokolü (p<0.0001), cinsiyet (p=0.01) ve VMA pozitifliği (p=0.02) önemli faktörlerolarak bulundu. Çok değişkenli analizlerde evre 4, 3 ve 4S hastalık, cerrahirezeksiyon yapılamaması, nöroblastom histopatolojisi, kemoterapiye yanıtsızlık,erkek cinsiyet, tanıda VMA pozitifliği, tanıda 1.5-4 yaş arasında olmak önemli riskfaktörleri olarak saptandı.Kliniğimizde izlenen düşük evreli hastalar gelişmiş ülkelerden bildirilenlereyakın yaşam hızlarına sahipken, ileri evre hastalarda yaşam hızları daha düşüktür.Yaşam hızının onar yıllık dönemlerde giderek artması kemoterapi ve destektedavilerdeki iyileşmeye bağlanabilir. Ancak, ileri evrelerdeki hastalık için dahaetkin tedavi şemalarına ve umut verici yeni moleküler tedavilerin araştırılmasınaihtiyaç vardır.Anahtar kelimeler: Nöroblastom, tedavi, prognoz

ABSTRACTG. Burça Aydın. Neuroblastoma in Turkish children: experience of a single centerThesis in Pediatric Oncology. Ankara. 2007The survival of the patients with neuroblastoma has improved in last fewdecades. But, it still depends on various clinical and biological factors. To assessthe clinical features and trends in survival, the data for 523 patients withneuroblastoma were analyzed.The median age of 523 eligible patients was 3.0 (0.01-18 years) andmale/female ratio was 1.3. Histopathological subtypes were neuroblastoma in462, ganglioneuroblastoma in 38 and ganglioneuroma in 23 patients. Primarytumor sites were abdomen, thorax, pelvis, neck and others with the frequency of72.2%, 14.9%, 3.8%, 3.2% and 5.9%, respectively. There were 30, 49, 133, 257, 31patients with stage I, II, III, IV and IVS disease respectively. Event-free and overallsurvival (OS) rates for whole group were 26% and 29.1% and OS rates for stageI,II,III, IV, IVS diseases were 100%, 75.8%, 34.1%, 6.5%, 61.6%, respectively. Theoutcome has significantly improved according to 10-year-periods (p<0.0001).Age above 1.5-year-old at diagnosis (p=0.01), stage 4 disease (p<0.0001),abdominal primary tumor site (p<0.0001), neuroblastoma subtype inhistopathology (p=0.001), responsiveness to chemotherapy (p<0.0001) positive orhigh VMA levels (p=0.02) and male gender (p=0.008) were the determinants ofpoor prognosis. Surgical procedure involving total or near total tumor removalimproved the survival rate (p=0.0002).The age, stage, histopathology, response to chemotherapy, VMApositivity and male gender were found as the clinical indicators of the poorprognosis. Survival rates improved significantly by the time period. The survivalrates in children with local disease are comparable with the results of developedcountries; however the results in children with advanced disease are still notsatisfactory. To improve the outcome, especially in children with advanceddisease, more effective chemotherapy regimens and molecular therapiesshould be investigated. Sharing the knowledge and capacity building toimprove the treatment results in neuroblastoma are also critical for developingcountries.Key words: Neuroblastoma, treatment, prognosis